研究提供了有利于1型糖尿病新疗法的初步证据

研究提供了有利于1型糖尿病新疗法的初步证据。信用:uux.cn/细胞报告医学(2023)。提供糖尿DOI:10.1016/j . xcrm . 23101261
（神秘的病新步证地球uux.cn）据芝加哥大学医学中心：1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，导致身体的疗法免疫系统攻击并破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞。1型糖尿病的研究有利于型传统治疗主要包括用注射来替代缺失的胰岛素，这虽然有效，提供糖尿但是病新步证昂贵且麻烦。
由芝加哥大学医学和印第安纳大学的疗法研究人员领导的一项发表在《细胞报告医学》上的新研究表明，现有药物可以重新用于治疗1型糖尿病，研究有利于型可能会减少对胰岛素作为唯一治疗方法的提供糖尿依赖。这项研究名为“抑制多胺生物合成保护1型糖尿病患者的病新步证β细胞功能”
这项研究集中在一种被称为α-二氟甲基鸟氨酸(DFMO)的药物上，这种药物可以抑制一种在细胞代谢中起关键作用的疗法酶。最新的研究有利于型翻译成果是多年研究的结晶。2010年，提供糖尿当通讯作者Raghu Mirmira(医学博士)在印第安纳大学时，病新步证他和他的实验室对培养的β细胞进行了基础生物化学实验。
他们发现，抑制DFMO改变的代谢途径有助于保护β细胞免受环境因素的影响，这暗示了在被诊断为1型糖尿病的患者中保留甚至恢复这些重要细胞的可能性。
研究人员在临床前证实了他们在斑马鱼和小鼠中的观察结果，然后高级作者Linda DiMeglio，MD，MPH，印第安纳大学医学院的Edwin Letzter儿科教授和Riley Children's Health的儿科内分泌学家启动了一项临床试验，以评估该药物在1型糖尿病患者中的安全性和耐受性。试验结果表明，该药物对1型糖尿病患者是安全的，并可以通过保护β细胞来帮助保持胰岛素水平稳定。
“作为一名医学科学家，这是我们一直努力的事情——在细胞中发现非常基础的东西，并找到一种方法将其引入临床，”米尔米拉说，他现在是医学教授和UChicago Medicine的内分泌学家。"这无疑强调了支持基础科学研究的重要性."
DiMeglio说:“经过漫长的旅程后，见证试点试验的有希望的结果真是令人激动，我们很高兴能继续我们有意义的合作。”。
重要的是，自1990年以来，DFMO已经被FDA批准为治疗非洲昏睡病的高剂量注射剂，并在2020年缓解后获得神经母细胞瘤维持治疗的突破性治疗指定。现有的监管批准可能有助于其在1型糖尿病中的应用，节省精力和费用，并使患者更快获得治疗。
“对于一种已经被批准用于其他适应症的药物，一旦你有可靠的安全性和有效性的临床证据，批准时间可能是几年而不是几十年，”Mirmira说。“使用DFMO的一种新制剂作为丸剂，使患者可以口服，而不需要定期注射，并且它具有非常有利的副作用。“令人兴奋的是，我们有一种药物，它的效果不同于我们对这种疾病的所有其他治疗方法。”
为了跟进最近发表的结果，第一位和共同通讯作者Emily K. Sims，医学博士，印第安纳大学医学院儿科副教授，赖利儿童健康中心的儿科内分泌学家，发起了一项多中心临床试验，以收集关于DFMO作为1型糖尿病治疗的有效性的更强有力的数据。
“根据我们有希望的早期发现，我们希望DFMO，可能作为联合治疗的一部分，可以提供潜在的好处，以保护新近发病的1型糖尿病患者的胰岛素分泌，并最终在那些有患病风险的人身上进行测试，”Sims说。
Mirmira说:“一个新的时代正在到来，我们正在考虑使用不同类型的药物和靶点来改变疾病的新方法，这些药物和靶点是我们在1型糖尿病治疗中没有想到的。”

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